Onkologi i Sverige Nr 3

ANNONS I SAMARBETE MED JOHNSON & JOHNSON INNOVATIVE MEDICINE

Fördelar och nackdelar med olika effektmått

Kräver ofta längre uppföljningsperioder för att observera signifikanta

Total överlevnad (OS)

Mäter effektiviteten av en behandling genom att utvärdera patientens livs längd. Lätt att tolka och allmänt accepterad som ett viktigt effektmått. Mäter hur lång tid under och efter behandlingen som en patient lever utan sjukdomsprogres sion. Användbart för att bedöma effektiviteten av behandlingar som kanske inte leder till skillnader i överlevnad. Ger insikt i hur länge en behandling är effektiv innan sjukdomen förvär ras. Hjälper till att förstå dynamiken i sjukdoms svaret på behandling. Ger ett kvantitativt och objektivt mått på be handlingens effektivitet. Kan indikera tidiga svar på behandling, möjligen innan förändringar i symtom eller överlevnad inträffar. Fångar effekten av behandlingen på patien ternas välbefinnande och dagliga funktion. Kan ge viktiga insikter om patientrapporterade resultat och tillfredsstäl lelse med behandlingen.

skillnader, vilket kan fördröja resultaten.

vilken ordningsföljd. Man får fortsätta att testa så länge testen når förbestämda signifikansnivåer (p-värden). Om man misslyckas med att nå statistisk signifikans för ett effektmått, så avbryts den formella testningen av efterföljande mått. – Det här är något som vi som forskande läkemedels bolag måste ta höjd för tidigt i studiedesignen. Det gäl ler att skapa en analysplan som håller hela vägen – och att ha mod och uthållighet att satsa på OS, även om det ibland innebär att det tar längre tid att få resultat, säger Erik Åhlin, Medical Advisor på Johnson & Johnson och fortsätter: – För många av patienterna och deras anhöriga blir återstående livslängd rent intuitivt det mest relevanta utfallsmåttet. Får jag vara kvar med mina barn? Får jag uppleva den där födelsedagen? Totalöverlevnad är det måttet som speglar det som oftast gör störst skillnad: mera tid.

Återspeglar inte alltid den fulla kliniska nyttan om patientens livskvalitet inte förbättras eller livs längden förlängs. Varia bilitet i hur progression definieras eller bedöms kan leda till osäkerhet i utvärdering av effekt. Liksom PFS mäter TTP inte den totala effekten på överlevnad eller livs kvalitet. Kan påverkas av läkarens bedömning av progression, vilket leder till variabilitet. Korrelerar inte alltid med kliniska resultat. Kan påverkas av faktorer som inte är relaterade till behandlingens effekt, såsom patientvariabilitet eller analysskillnader. Subjektivt och kan variera mycket mellan olika patienter. Svårt att standardisera mellan studier, vilket begränsar jämförbarheten.

Progres sionsfri överlevnad (PFS)

Tid till progression (TTP)

Biomarkö rer, t.ex. PSA-nivåer

Artikeln är framtagen i samarbete med ANNA TÖRNER ; MSc matematisk statistik, PhD Medical Science från Karolinska Institutet.

Mätningar av livskvali tet (QoL)

Vill du läsa mer? Vill du läsa mer om uppföljning av patientutfall i klinisk vardag? Läs artikeln RWE inom prostata cancer – både efterfrågat och ifrågasätt genom att scanna QR-koden här intill eller skriv in https://jjmc. link/rwe-inom-prostatacancer i din webbläsare.

CP-520177 05/2025 | ©Janssen-Cilag AB, a Johnson & Johnson Company | Box 4042, 169 04 Solna Telefon: 08-626 50 00 | E-post: jacse@its.jnj.com | www.innovativemedicine.jnj.com/sweden

#3 2025 |onkologi i sverige |33