Parkinsonjournalen_3_2024

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt att cellterapin NouvNeu001 inleder kliniska prövningar för behandling av Parkinsons sjukdom. Preliminära resultat från en pågående studie i Kina visar att behandlingen gene rellt sett är säker, och behandlade patienter uppvisade signifikanta förbättringar av sin motoriska funktion. TEXT THOMAS WINBERG REDIGERING MARIA GYLLSTRÖM SJÖVIK

Ny cellterapi godkänd i USA

FOTO: ISTOCKPHOTO

N ouvNeu001, en cellterapi utvecklad av iRegene Thera peutics, har nyligen fått god kännande från den amerikan ska läkemedelsmyndigheten FDA för att påbörja kliniska prövningar för behandling av Parkinsons sjukdom. Detta är en betydande milstolpe eftersom NouvNeu001 är den första kemiskt indu cerade allogena cellterapin som går in i kliniska stadier för Parkinsons sjukdom i USA. Behandlingen testas nu i en klinisk fas 1/2-studie i Kina, som startade i början av januari efter att ha fått godkännande från landets tillsynsmyndighet. – Dubbelt godkännande av ansökningar om NouvNeu001 av amerikanska FDA och kinesiska NMPA ökar ytterligare förtroen det hos iReges globala team för att bygga en innovativ plattform i världsklass, säger Wei Jun, PhD, vd för Iregene, i ett press meddelande från företaget. NOUVNEU001 ÄR EN kemiskt inducerad human dopaminerg neuronprekursor (DNP) för behandling av Parkinsons sjuk dom. DNP är celler som kan utvecklas

ka studien om cellterapi mot Parkinsons sjukdom i Lund och NouvNeu001: Svensk Studie (STEM-PD) i Lund Fokus: Behandling av Parkinsons sjukdom. Metod: Använder dopaminproducerande stamceller för att ersätta förlorade dopa minceller i hjärnan. Samarbete: Genomförs i samarbete med Novo Nordisk och forskare vid Lunds uni versitet. Klinisk fas: Fas 1a/b klinisk studie som undersöker säkerhet och tolerabilitet av stamcellsprodukten. Plats: Skånes universitetssjukhus, Lund. NouvNeu001 Fokus: Behandling av Parkinsons sjukdom. Metod: Använder kemiskt inducerade allo gena celler. Godkännande: Har fått godkännande från FDA för kliniska prövningar i USA. Klinisk fas: Förbereder sig för att påbörja kliniska prövningar. BÅDA STUDIERNA SYFTAR till att behandla Parkinsons sjukdom men använder olika typer av celler och har olika samarbetspart ners och regulatoriska godkännanden. «

till dopaminerga neuroner, som spelar en avgörande roll i rörelsekontroll. Dessa celler levereras direkt in i hjärnans stria tum, en region som ansvarar för frivillig rörelsekontroll, som påverkas negativt hos Parkinsonpatienter, via en guidad intrace rebral injektion. PRELIMINÄRA RESULTAT FRÅN fas 1-delen av den pågående studien i Kina visade att behandlingen generellt sett var säker, utan några rapporterade cellterapirelate rade biverkningar. Dessutom uppvisade behandlade patienter genomgående signi fikanta förbättringar av motorisk funktion. – På grundval av försiktiga och robusta FoU-insatser siktar iRegene på att utnyttja sin innovativa teknik för att göra genom brott för en mängd för närvarande obotliga sjukdomar, vilket ger hopp till patienter och familjer som är djupt drabbade av dessa tillstånd, säger Wei Jun. SOM VI TIDIGARE skrivit om pågår det även en uppmärksammad studie vid Lunds uni versitet men där man i stället använder miljoner labbodlade hjärnceller. Här är några viktiga skillnader mellan den svens

NR 3 2024 PARKINSONJOURNALEN 35