Parkinsonjournalen_2_2024

’’ Inga oroväckande biverkningar relaterat till cellerna har rapporterats och patienterna uppges må bra. (Malin Parmar)

Forskare i Malin Parmars grupp tittar i mikroskop på dopaminceller framtagna från stamceller.

FOTO: KENNETH ROUNA

kan användas för att på ett effektivt sätt styra stamceller till transplanterbara dopamin progenitorceller på bara 16 dagar. Dessa celler är väldigt lika de dopaminprogenitorcel ler som hittas i fostrets hjärna och som mognar till dopamin celler i den vuxna hjärnan. Prekliniska studier har visat att cellerna mognar till funktionel la dopaminceller efter trans plantation i olika djurmodeller. Dessa studier visar att de trans planterade dopamincellerna producerar och frisätter dopa min, att de kan återuppbygga och på nytt koppla in sig i hjär nans nätverk och ge en effekt på röreslsesymtom. INNAN CELLERNA TESTAS på patienter har vi utfört omfat tande och rigorösa pre-kliniska säkerhets- och effektstudier i djurmodeller av Parkinsons

w De transplanterade Stem-PD cellerna kan förbättra rörelse i djurmodeller av Parkinsons sjukdom, vilket visar på en för måga hos cellerna att påverka de dopaminrelaterade rörelses vårigheterna hos patienterna. w Stora säkerhetsstudier på råttor har visat att Stem-PD cellerna är säkra, med vilket menas att de håller sig till det område i hjärnan där de trans planterats och att de inte upp visar tecken på toxicitet eller tumörbildning efter transplan tation. Den kliniska studien Stem-PD är en multicenterstu die med patienter från Sverige och Storbritannien, där alla transplantationer utförs på Skånes universitetssjukhus i Lund. Studien är en enarms studie (enbart behandling) som är utformad för att testa säker

heten av en doseskalering med två doser av dopaminprogeni torceller som producerats från stamceller. Det är första gången denna typ av behandling testas. STEM-PD ÄR ALLTSÅ en så kallad fas 1/2a-studie som undersö ker säkerhet och tolerabilitet, det vill säga vilka och antal biverkningar och deras svårig hetsgrad som kan uppstå efter transplantation av cellerna till hjärnan hos patienter med måttlig Parkinsons sjukdom. Det främsta effektmått som studien utvärderar är säker het och tolerabilitet ett år efter transplantationen, men cel lernas effektivitet kommer också att utvärderas med hjälp av kliniska bedömningsskalor och hjärnavbildningsmetoder 36 månader efter transplanta tionen. Den första patienten trans- »

sjukdom. Dessa studier har noggrant granskats och god känts av Etikprövningsmyndig heten och Läkemedelsverket som ansvarar för att reglera läkemedel i Sverige samt av Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) i Storbritannien. För att uppnå så hög säkerhet som möjligt har experimenten som granskades av myndigheterna utförts med exakt de Stem-PD celler som transplanteras till deltagarna i den kliniska pröv ningen. De viktigaste slutsatserna som dessa säkerhetsstudier har visat är: w De transplanterade Stem-PD cellerna kan överleva länge i hjärnan hos immunsupprime rade råttor, där de mognar till dopaminproducerande nerv celler som innerverar korrekta områden i hjärnan.

NR 2 2024 PARKINSONJOURNALEN 5