Parkinsonjournalen_2_2025

med fokus på GBA och vårt team har också en studie planerad. Unikt för forskningen vid KI är att man testar pro teinet prosaposin (PSAP) som ett sätt att motverka effekterna av GBA-mutationer. PSAP hjälper celler nas städsystem att bryta ner och rensa bort skadliga ämnen och forskargruppen kan redan visa på ett posi tivt resultat. – Vi publicerade ett fint arbete i Nature Commu nications som visar att prosaposin har en skyddande effekt, säger Per. När forskarna transplanterade celler som produce rade PSAP i en modell av Parkinsons sjukdom, såg de att nervcellerna tog mindre skada och att motoriken förbättrades. Resultatet, som publicerades 2023, ger en förhoppning om att PSAP skulle kunna bli del av framtidens precisionsbehandlingar. – Målet är att ta fram nya terapier som bromsar sjukdomsförloppet. Först för patienter med GBA parkinson. På sikt hoppas vi även att det kan fungera för fler parkinsonpatienter, fortsätter han. PER SVENNINGSSON, SOM lett flera projekt fram till lyck ade kliniska prövningar, låter hoppfull samtidigt som han påminner om det kommer ta några år till innan resultaten av dagens forskning kan börja göra nytta. – Långsiktighet och tålamod krävs. En stor utma ning är att sjukdomen varierar från person till person och att forskning tar lång tid, minst fem år för kliniska studier. Pers forskning vid Karolinska institutet får stöd av Parkinsonfonden. Resultat från projektet har publi cerats i vetenskapliga tidskrifter som Movement Dis orders, Translational Neurodegeneration och Nature Communications. Läs mer på parkinsonfonden.se. « förloppet. Först för patien ter med GBA-parkinson. På sikt hoppas vi även att det kan fungera för fler parkin sonpatienter. ’’ Målet är att ta fram nya terapier som bromsar sjukdoms

göra en bättre prognos för hur parkinson med GBA mutation kan utvecklas. – Sedan jobbar vi i labbet med hudceller från patien ter med GBA-parkinson. Först programmerar vi om hudcellerna till så kallade iPS-celler (stamceller som går att utveckla till nervceller). På så sätt kan vi stude ra hur GBA-mutationer påverkar nervcellers funktion och överlevnad. Förhoppningen är att det här blir en plattform för att utveckla nya läkemedel. PER SVENNINGSSON ÄR en av flera forskare i världen som försöker återställa den funktion i nervcellerna som påverkas vid GBA-mutationer. – Just nu pågår ungefär tio kliniska studier i världen

Per Svenningsson, professor i neurologi vid Karolinska insti tutet och överläkare i neurologi vid Karolin ska universitetssjuk huset. FOTO: ANDREAS ANDERSSON, KAROLINSKA INSTITUTET

NR 2 2025 PARKINSONJOURNALEN 17